Terapia génica para fibrosis quística

Tema: Reparación de mutaciones en el gen CFTR como estrategia de terapia génica para la fibrosis quística.

Tipo de terapia génica: somática in vivo

Gen a tratar: CFRT (codifica para el epitelio bronquial de la línea celular ib3.1

Vectores y fármacos: quimeraplastos, oligonucleótidos monocadena (vectores: pei, geneporter y citofectina) y fragmentos sfhr

Resultados:

- La incorporación celular de quimeraplastos, oligonucleótidos monocadena y fragmentos sfhr es muy eficiente en las células ib3.1.

- La corrección génica de mutaciones puntuales mediada por quimeraplastos, oligonucleótidos monocadena y fragmentos sfhr es un proceso ineficiente en las células ib3.1. 

- Será necesario estimular los mecanismos endógenos de reparación génica para incrementar la frecuencia de reparación génica hasta niveles terapéuticos en dichas células.

Referencia:

http://www.tdx.cat/handle/10803/7084

Terapia con células madre para neumonía

Al ser las enfermedades respiratorias una de las principales causas de morbilidad en el mundo, ha despertado el interés científico en la posibilidad de la manipulación de las células madre adultas derivadas de la médula ósea para la recuperación del pulmón. En los últimos años se ha descubierto que estas células tienen una mayor plasticidad y son capaces de diferenciarse en epitelio bronquial y alveolar, endotelio vascular y células intersticiales.

Hasta el momento la aplicabilidad de la medicina regenerativa en el tratamiento de este tipo de enfermedades ha sido un tema controvertido. Sin embargo, se conoce que algunos pacientes que han sufrido pérdida masiva de tejido pulmonar a causa de la neumonía o un síndrome de dificultad respiratoria aguda recuperan su función pulmonar completa al cabo de seis meses.

Referencias:

http://www.abc.es/salud/noticias/20141112/abci-celula-madre-pulmon-201411121628.html

https://unidadaferesis.wordpress.com/2010/05/24/celulas-madre-en-enfermedades-pulmonares/

Estudio de la neumonía en animales transgénicos

Investigadores españoles crearon un ratón transgénico que permitirá investigar el efecto del sistema inmune ante una infección por cornavirus causante de neumonía atípica, además se usará para evaluar la eficacia y bioseguridad de un vector para vacunas y terapia génica que los investigadores han desarrollado en su laboratorio de Madrid. Los resultados de la investigación fueron publicados en edición digital de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

Referencia

http://sociedad.elpais.com/sociedad/2005/05/24/actualidad/1116885606_850215.html
http://www.consumer.es/web/es/educacion/2005/05/24/142219.php

Recombinación

En la naturaleza:
La expresión de proteínas recombinantes se ha favorecido con el uso de Escherichia coli debido a su relativo bajo costo, alta densidad de cultivo, su fácil manipulación genética y a las diversas herramientas biotecnológicas disponibles que son compatibles.

Las estrategias han estado encaminadas desde el mejoramiento genético de la cepa y los vectores de expresión hasta los métodos de cultivo y purificación de estas proteínas.

En la neumonía:

PspA, una proteína de superficie de Streptococcus pneumoniae es un factor de virulencia, inmunogénica y común a todos los serotipos la PspA contiene epitopes conservados de manera que la inmunización genera protección contra neumococos pertenecientes a diversos tipos capsulares y con distintas PspA. Esta información podría ser un valioso aporte para la formulación de una vacuna efectiva utilizando PspA recombinante como inmunógeno. Empleando la tecnología del DNA recombinante permite la producción in vivo de bioconjugados en E. coli. La plataforma permite el diseño y producción controlada de glicoproteínas con una estructura de polisacárido a medida, que se dirigirá a los patógenos bacterianos que no pueden ser tratados con procesos químicos existentes.

Referencias:

http://scielo.sld.cu/scielo.pohp?pid=S1025-028X2013000200006&script=sci_arttext
http://www.scielo.org.ar/pdf/medba/v70n5/v70n5a07.pdf

Microarray para neumonía

La técnica de hibridación por medio del microarray hacia S. pneumoniae consta de 3482 sondas de oligonucleótidos 70-mer de los genomas de 3 cepas de neumococo (TIGR4, R6 y G54), así como 10 y 500 amplicones de oligonucleótidos (70-mers) que sirvieron controles negativos.

Referencia:

http://www.biomedcentral.com/content/pdf/1471-2164-14-383.pdf