Tema: Reparación de mutaciones en el gen CFTR como estrategia de terapia génica para la fibrosis quística.
Tipo de terapia génica: somática in vivo
Gen a tratar: CFRT (codifica para el epitelio bronquial de la línea celular ib3.1
Vectores y fármacos: quimeraplastos, oligonucleótidos monocadena (vectores: pei, geneporter y citofectina) y fragmentos sfhr
Resultados:
- La incorporación celular de quimeraplastos, oligonucleótidos
monocadena y fragmentos sfhr es muy eficiente en las células ib3.1.
- La corrección génica
de mutaciones puntuales mediada por quimeraplastos, oligonucleótidos monocadena
y fragmentos sfhr es un proceso ineficiente en las células ib3.1.
- Será
necesario estimular los mecanismos endógenos de reparación génica para
incrementar la frecuencia de reparación génica hasta niveles terapéuticos en
dichas células.
Referencia:
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